Un essai randomisé en cluster est un essai dans lequel des groupes de participants (appelés « clusters ») sont randomisés, plutôt que les participants eux-mêmes. En randomisant des clusters, on induit une corrélation entre les observations : deux participants d'un même cluster ont des réponses qui sont plus semblables que les réponses de deux participants de deux clusters distincts. Cette corrélation est classiquement quantifiée par le coefficient de corrélation intra-classe (CCI). Nous faisons l'hypothèse que l'intervention à l'étude peut impacter le CCI et qu'il conviendrait donc, lors de l'analyse de l'essai, de l'estimer par bras de l'essai, voire de comparer les CCI associés à chacun des deux bras. L'approche fréquentiste a montré que les estimations de CCI étaient bien peu précises, quand bien même l'essai soit de grande envergure. En parallèle, on connaît des résultats sur le CCI : on sait que ses estimations sont classiquement comprises entre 0 et 0,05, que les critères de type « process » sont associés à des estimations plus élevées de CCI que les critères cliniques, que pour les critères binaires il y a une association avec la prévalence, etc… autant d'informations a priori connues qui ne sont pas utilisées dans une approche fréquentiste.

Dans le cadre de ce projet, nous proposons d'utiliser un cadre bayésien pour estimer les CCI par bras de randomisation, et comparer ces CCI. Nous prévoyons étudier par simulation différentes approches (selon les lois a priori) pour comparer des CCI. Ces méthodes seront appliquées à des jeux de données présents dans le laboratoire.
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A cluster randomized trial is a randomized trial in which groups of participants (named clusters) are randomized rather than participants themselves. Doing so induces a correlation between outcomes of participants: two participants from the same clusters have more similar outcomes than two participants from two distinct clusters. Such a correlation is generally assessed through the intraclass correlation coefficient (ICC). We hypothesize that the assessed intervention may impact the ICC and that this latter parameter should better be estimated per intervention arm, and compared between arms. It has been shown that ICC are generally estimated with poor precision, even in large randomized trials. In parallel, a lot is known about this coefficient: it is generally expected to vary between 0 and 0.05, it is known that process variables are associated to higher ICC estimates than clinical outcomes, it is also known that for binary outcomes, ICC estimates depends on the prevalence, etc… All this information is ignored in a frequentist approach, which invites to work in the Bayesian framework.

The objective of this project is therefore to develop a method to compare ICC estimates in a Bayesian framework. We plan to conduct Monte-Carlo simulation studies to assess the properties of the method (considering different a priori distributions). Results will be illustrated using data from previously conducted cluster randomized trials.
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Début de la thèse : 01/10/2025

Funding category:

Financement d'un établissement public Français